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最近，免疫治疗因其在癌症治疗方面取得的傲人成果受到非常多的关注。CAR-T细胞治疗也是属于免疫治疗的一种。免疫治疗是什么？近期发表在权威期刊《ScienceTranslationalMedicine》上的一篇报道描述了CAR-T细胞治疗是如何成功治愈两位患恶性白血病、且对标准治疗耐受的小女孩。虽然研究还在初期阶段，但这次阶段性的成功无疑给很多患儿家庭带来了希望。另一方面，日本细胞运输也给大家带来切实的好处，倍感受用，实属行业的典范。
主人公之一的蕾拉·理查兹（LaylaRichards）在出生后仅仅14周被诊断出白血病，而且是一种恶性急性淋巴细胞白血病。在经过几轮化疗后，蕾拉接受了骨髓移植。但仅仅七个礼拜后，她的父母被告知，癌症复发了。
更坏的消息是，医生说目前已经没有方法可以治疗蕾拉了，他们建议蕾拉接受临终缓和治疗（palliativecare），这对蕾拉的妈妈来说相当于一纸死亡宣判书。
但她不想就这样放弃自己的女儿，她希望医生可以尝试任何方法，哪怕是以前从来没有尝试过的方法，只要能够救她的女儿。
幸运地是，这家医院的专家们的确研发了一种新的治疗方法，但这种方法还从未在人身上试验过。
蕾拉的爸爸说：“想到这种方法以前从来没有在人身上试验过的确很害怕，但即便有风险，我们也想要尝试。她（蕾拉）生病经历了很多痛苦，我们不能坐以待毙。”
这种方法与目前另一种CAR-T细胞治疗不太一样的是，它使用的是现成的非配型供体的CAR-T细胞，而不是对患者本人的T细胞进行改造。这种方法的自由度更大，并且成本更低。
为了使来自供体的T细胞适合大部分的患者，这些细胞不仅要表达抗CD19的抗原，还要通过TALEN技术改造破坏T细胞的受体表达同时删除CD52受体，从而降低宿主对这些T细胞的排斥，避免移植物抗宿主病（graft-vs.-hostdisease）的发生。这些被改造过的CAR-T细胞可以在患者体内搜索并杀死耐药的白血病细胞。
针对蕾拉的病情，紧急伦理委员会开会批准了这一方法的使用。蕾拉接受了这种叫做UCART19的细胞治疗。治疗结束后除了红疹外，其它一切正常。
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几个礼拜后，蕾拉的父母接到了医院的报告，他们很忐忑地以为是坏消息，但结果是，他们被告知这种方法真的凑效了！蕾拉的妈妈喜极而泣。
现在18个月过去了，蕾拉的癌症没有复发。
蕾拉的主治医生形容她对治疗的反应简直是“奇迹”，这代表着白血病治疗一次“飞跃性的进步”。
蕾拉的妈妈说：“我觉得我们很幸运，在对的时间来到了对的地方，才获得了这瓶细胞。希望蕾拉可以保持健康，也希望更多的孩子可以从这一治疗中获益。”
在蕾拉之后，医生用同样的方法治疗了另一位患白血病的婴儿。现在12个月过去了，她的癌症也没有复发。
来自大奥蒙德街医院的免疫学顾问、同时也是伦敦大学学院的教授WaseemQasim教授说：“我们很高兴看到基因改造的细胞可以成功治疗对标准治疗没有反应的白血病患者。目前两位小患者都康复得很好，但我们必须谨慎对待这些结果，因为我们还不知道这一技术是否也适用于其他的患者。目前正在进行的临床试验可以评估这一情况。”
当时为患者提供CAR-T细胞的Cellectis已经向美国FDA提交申请开展针对这一治疗的临床试验，如果批准的话，预计美国的临床试验可以在今年后半年启动。
如果这一试验成功的话，患者将可以用现成的CAR-T细胞来治疗白血病，这会大大降低细胞治疗的成本。
我们祝福小蕾拉继续健康地成长，也期待着临床试验的好消息，希望更多的患儿可以通过这一治疗战胜白血病。
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